정밀의료기업 바이오이즈가 ‘In vivo CAR mRNA 표적화 나노입자’를 활용해 체내에서 순환하는 면역세포가 암세포만을 공격하도록 강화하는 기술에 대한 특허를 출원했다. 

이번 기술은 체내 순환하는 T세포 및 NK세포를 대상으로 선택적으로 CAR mRNA를 체내에서 형질 도입시켜 CAR 단백질이 발현되는 면역세포를 제조하는 기술로, 기존 입양 면역세포 요법의 단점을 보완한 것이 특징이다. 

입양 면역세포 요법이란, 환자 또는 기증자로부터 T세포 또는 NK세포를 채취해, 암이나 감염원을 표적으로 삼도록 유전적으로 변형한 뒤 환자에게 주입하는 치료법이다. 그간 수 많은 임상 시험에 의해 그 효능이 입증된 바 있다. 

다만 이 같은 입양 면역세포 요법은 각 환자를 위한 맞춤형 치료를 진행해야 한다는 점에서 소분자 약물, 단일 클론 항체 등의 최전선 치료 옵션과는 경쟁이 어려운 실정이었다. 표준화된 형태로 대량 약물을 제조하는 방법에 비해 과정이 복잡하고 높은 비용이 소요되었기 때문. 

이런 흐름 속, 최근 시험관 내 전사(IVT)된 mRNA는 생채 내에서 치료용 단백질을 직접 생산하는 파격적인 방법으로 등장했다. 합성 mRNA 분자는 비용 대비 효율적으로 빠르게 설계, 조작하여 대량 생산할 수 있다. 

이에 바이오이즈는 암세포에만 결합하도록 조작된 CAR(Chimeric Antigen Receptor, 키메라 항원 수용체) 단백질을 생산하는 mRNA를 약리학적 및 면역학적으로 최적화하여 임상 적용을 위한 약물과 유사하게 만드는 방법을 개발했다. 

환자 또는 기증자로부터 특정 면역세포를 추출하고 배양할 필요성이 없이 질병 특이적 CAR를 일시적으로 발현하도록 체내 순환하는 면역세포를 유전적으로 재 프로그래밍하기 위해, CAR mRNA를 주성분으로 하는 표적화 나노입자를 개발한 것. 이는 치료용 CAR mRNA를 보호하고 T세포를 포함한 면역세포에 정확하게 표적화하는 생분해성 고분자 나노 운반체다.

개발한 CAR mRNA 표적화 나노입자는 T세포 또는 NK세포를 표적으로 하는 리간드(Ligand)로 코팅되어 있어 환자의 순환계에 주입되면 이식된 CAR mRNA를 면역세포로 도입되고 일시적으로 질병 특이적 CAR를 표면에 발현하도록 프로그래밍할 수 있다. 

이번 특허 기술은 기존 약물 치료법의 장점인 편리함과 부작용 가능성이 낮다는 면역 세포 치료제의 장점을 함께 누릴 수 있다는 점에서 의미가 깊다. 기존 약물과 마찬가지로 환자에게 필요한 기간 동안 쉽게 재 투여할 수 있다는 점도 장점이다. 

바이오이즈 관계자는 이번 기술에 대해 “In vivo CAR mRNA 표적화 나노입자로 대량생산이 가능해 치료제 비용을 절감할 수 있다”면서 “면역원성이 낮아 고형암 치료제, 사이토카인 부작용을 낮출 수 있는 치료제 개발에 활용할 수 있을 전망”이라고 설명했다. 

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